Elindult a kísérlet az emberen: beadták az első adagot a sejtek öregedésének visszafordítására - A kockázat óriási
Megkezdődtek az emberen végzett tesztek egy olyan génterápiával, amely a sejtszintű öregedés visszafordítását ígéri. A bostoni Life Biosciences kedden bejelentette, hogy beadták az első adagot annak a páciensnek, aki részt vesz az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) által engedélyezett klinikai vizsgálatban. A cég célja, hogy regenerálja a glaukóma miatt károsodott látóideg-sejteket – írta a Gizmodo.
A kezelés lényege egy módosított vírus, amely célzottan megtervezett géneket juttat a szem sejtjeibe.
A terápia biztonságát egy "kapcsolóval" igyekeznek garantálni: a befecskendezett gének csak akkor aktiválódnak, ha a páciens a doxiciklin nevű antibiotikumot is szedi. Enélkül a rendszer kikapcsolt állapotban marad. Sharon Rosenzweig-Lipson, a cég tudományos vezetője szerint a géneket egy nyolchetes perióduson át folyamatosan aktívan tartják a jobb eredmény érdekében.
A kezelés tudományos alapját a Nobel-díjas Sir Shinya Yamanaka felfedezései adják, aki elsőként azonosította azokat a géneket – az úgynevezett Yamanaka-faktorokat –, amelyekkel a felnőtt sejtek őssejtszerű állapotba programozhatók vissza. Erre építve David Sinclair, a Harvard genetikusának laboratóriuma mutatta ki egérkísérletekben, hogy három specifikus gén aktiválásával visszafordítható a látásvesztés. A Life Biosciences – amelyet Sinclair társalapított – ezt a módszert fejlesztette tovább.
Az eljárás azonban komoly kockázatokat is rejt. Egyes kutatók attól tartanak, hogy az „átprogramozás” elszabaduló sejtnövekedéshez, akár daganatok kialakulásához vezethet. Korábbi kísérletekben a Yamanaka-faktorok bizarr daganatokat, úgynevezett teratomákat hoztak létre, amelyekben akár fog, haj és szem is kifejlődhetett.
A cég éppen ezért választotta a szemet a kísérlethez, mert az egy viszonylag elzárt szerv, ahol a nem várt következmények kevésbé tudnak elterjedni a szervezetben. Pete Williams neurobiológus mégis óvatosságra intett a nagy figyelemmel kísért eljárás kapcsán.
Bár a mostani klinikai vizsgálat még messze van a halhatatlanságról szőtt álmoktól, fontos első lépésnek számít. Karl Pfleger, egy versenytárs cég befektetője szerint az eljárásnak inkább a jövőbeli kutatásokra lehet ösztönző hatása.
„Az optimista forgatókönyv az, hogy ez néhány embernél megoldja a látásvesztést, és katalizálja a jövőbeli munkát. Nem arról van szó, hogy az orvos felír majd önnek egy pirulát, amely megfiatalítja” – tette hozzá.
Magyarországon a génterápia neve leginkább a ritka genetikai betegségekkel, például a Duchenne-féle izomsorvadással vagy az SMA-val küzdő gyermekek számára indított, több százmilliós gyűjtések kapcsán vált ismertté. Ugyanakkor a technológia már itthon is bizonyított: a közelmúltban egy új eljárásnak köszönhetően egy születésétől fogva siket kislány kapta vissza a hallását, ami jól mutatja a célzott kezelésekben rejlő potenciált.
Via Gizmodo