Mennyit ér egy gyerek élete? - 1,5 milliárd forintos gyógyszer okoz hatalmas dilemmát
Januárban mi is írtunk a hat éves Noémi történetéről, aki gerincvelői izomsorvadásban szenved, és emiatt egyre nehezebben mozog. Családja abban bízik, hogy egy új gyógyszer segíthetne rajta, csakhogy ez évente Magyarországon 68 millió forintba kerül, és az egészségbiztosító nem finanszírozza. Az ok valószínűleg az, hogy a Noémi-korú gyerekenél már bizonytalanabb a gyógyszer hatékonysága. A szülei azonban nem adják fel, és gyűjtenek a kislányuk kezelésére.
A gerincvelői izomsorvadás (SMA) minden 11.000-dik újszülöttnél fordul elő. Azoknak a csecsemőknek vagy nagyobb gyerekeknek, akiknél a SMA kifejlődik, hibás vagy hiányzik az a génjük, amely a feltételezések szerint az izmokat szabályozó idegsejtek állapotáért felelős.
Ha ez a gén nem működik, a legsúlyosabb esetekben a beteg nem tudja tartani a fejét, képtelen felülni, gyakran még rendesen lélegezni sem tud.
Három évvel ezelőttig a gerincvelői izomsorvadás a gyerekeket vagy halálra, vagy pedig teljes magatehetetlenségre ítélte.
Az életben maradottak szülei kénytelenek voltak valóságos intenzív kórházi osztállyá alakítani otthonukat. Aztán 2016-ban a géntudomány egy olyan gyógyszert dobott piacra, amely az érintett gyerekeknek jó esélyt adott az életre, sőt, akár abban is reménykedhettek, hogy megszabadulnak a kerekesszéktől.
A Biogen nevű gyógyszergyár génterápiás gyógyszere a gyakorlatban egy injekciót jelent, amit azonban a beteg egész életében évente be kell adni, és Amerikában még többe kerül, az első évben 750 ezer dollárba, vagyis 220 millió forintba, a következő években pedig ennek a felébe.
Már ezek az összegek is hatalmasak.
A Novartis azonban most kijött saját gyógyszerével, a Zolgensmával, ami még ennél is drágább. A génkezelést biztosító gyógyszer ára 1,5–5 millió dollár lesz, vagyis 450 millió forint és 1,5 milliárd forint közé árazták be.
Ezzel ez lesz a valaha piacra dobott legdrágább gyógyszer a világon.
A Zolgensmát azonban elég egyszer beadni a páciensnek, és a gyógyszer genetikai hatása állítólag élete végéig tart. Eddig a legjobb kezelések után is maradt némi izomgyengeség a gyerekeknél. A Novartis azt ígéri, ez is elmúlhat.