Mennyit ér egy gyerek élete? - 1,5 milliárd forintos gyógyszer okoz hatalmas dilemmát
A Washington Post szerint a két gyógyszergyár máris óriási harcot vív a piacért. Hatalmas pénzekről van szó:
a Biogen eladásai 2018-ban már elérték a 1,7 milliárd dollárt.
A piacvezető cég szerint hangsúlyozza, mennyire biztonságos az ő gyógyszere, hiszen már 7500 gyereket kezelnek vele világszerte.
Alfred Sandrock jr., a Biogen alelnöke és vezető orvosa arra is tett utalásokat, hogy a Novartis tesztjei során két csecsemő meghalt. Ez utóbbira reagálva a Novartis illetékesei kijelentették: az egyik csecsemő haláláról egy független felügyeleti bizottság megállapította, hogy nem volt köze a kezeléshez. A másodiknál a vizsgálat még folyamatban van, és ez utóbbinál elképzelhető, hogy a halált valóban génterápia okozta.
A Novartis a terápiájához vírust juttat a beteg szervezetbe. Ez a módszer 1999-ben komoly negatív visszhangot váltott ki, miután egy 18 éves páciens meghalt egy kísérleti génterápiás kezelés során a pennsylvaniai egyetemen. Azóta azonban a vírusok bejuttatásához szükséges vektortechnológia nagy fejlődésen ment keresztül.
David Lennon, az legújabb terápiát kifejlesztő alvállalkozás, az AveXis igazgatója megvédte a termékük árát is. Szerinte az ár tükrözi a gyógyszerük hatékonyságát, hiszen azt csak egyszer kell beadni, míg Biogen készítményére 10 év alatt több mint 4 millió dollárt (1,15 milliárd forintot) kellene költeni.
Csakhogy ezek az összegek az Egyesült Államokban is sokakban felvetik a kérdést, megengedheti-e magának a társadalom, hogy többmillió dollárt költsön egyetlen páciens gyógyszerére?
A ritka betegségek szakértői szerint nem várható el, hogy a páciensek családjai fizessék a génterápia egekbe érő költségeit. Amerikában a számlát valószínűleg a kormány gyógyászati segélyprogramjai (Medicaid) és a magánbiztosítók állják majd. Szakértők azt várják, hogy ezek a biztosítók alaposan megszorongatják a gyógyszercégeket, megvizsgálva, mi van az árképzésük mögött, és erős bizonyítékokat akarnak afelől, hogy a páciensek állapota valóban jobb lesz a kezelések nyomán.
Egy ilyen betegségnél azonban, mint arra Jill Jarecki, a Cure SMA non-profit szervezet tudományos igazgatója felhívta a figyelmet, nagyon nehéz eldönteni, hogy mit tekinthetünk hatékony kezelésnek. Egy kerekesszékbe kényszerült embernek már az is óriási változást jelent, ha képes egyedül enni vagy fogat mosni.
A szülőknek, az orvosoknak és a biztosító társaságoknak mindenestre hamarosan dönteniük kell arról, hogy melyik gyógyszert választják, és hogyan fizessék ki. E döntéseket ráadásul az SMA-s betegeknél rendkívül gyorsan meg kell majd hozni, mert a genetikai beavatkozásra a legjobb lehetőség a gyermek életének első heteiben kínálkozik.
És ez csak a kezdet.
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerengedélyeztetési Hivatal, az FDA azt tervezi, hogy nemsokára újabb örökölt betegségeknél engedélyezi a génterápia alkalmazását, például a hemofíliánál (vérzékenység), vagy a Duchenne-kórnak nevezett gyermekkori izomelhalásnál.
