A genetikai ollót vetik be az örökletes szembetegség ellen amerikai tudósok
A betegek - hároméves gyermekek és felnőttek - kiválasztása már nagyban zajlik ahhoz a forradalmi új tanulmányhoz, melyben a CRISPR programozott génszerkesztési rendszert most először azzal a céllal alkalmazzák majd az emberi testben, hogy a Leber-féle veleszületett vakságot meggyógyítsák.
A tudósok az Egyesült-Államokban veszik fel a kesztyűt az örökletes szembetegség ellen.
Az úttörő technológiát ősztől két amerikai gyógyszeripari vállalat, az Editas Medicine és az Allergan 18 emberen fogja tesztelni.
Az említett ritka betegség során a betegnek hiányzik egy génje, ami megakadályozza a fotoreceptor-sejtek egészséges fejlődését.
A kísérleti gyógykezelés célja, hogy olyan gyerekek vagy felnőttek genomját, akiknél hiányzik ez a gén, pótolják ezen gén egészséges változatával a CRISPR genetikai ollót használva - írja a hvg.hu.
Mindez egy egyszeri beavatkozás során történik, így a páciens veleszületett DNS-e megváltozik, de utódai azt nem öröklik.