A Zolgensma használatát májusban engedélyezték az Egyesült Államokban, és várhatóan még az idén megkapja az engedélyt Európában és Japánban is. A gyógyszer a svájci gyógyszeróriás, a Novartis készítménye, és gerincvelő eredetű izomsorvadást gyógyítja, ami egy rendkívül ritka genetikai betegség, 8-10 ezer emberből egyet érint.

A génterápia során az orvosok egy olyan módosított vírust juttatnak be a beteg gyerekek szervezetébe, amely pótolja a rossz vagy hiányzó SMN1 gént, és így megakadályozza az izmok elsorvadását.

Erre a betegségre eddig csak egyetlen alternatív készítmény létezett, az is csak tavaly óta, a Spinraza. Az a szer hasonló elven működik, csakhogy a betegeknek életük végéig minden évben be kell adni, az első évben többször is. Az első évi adag 138 millió forintba kerül, majd minden további év 69 millióba.

A Zolgensma ára ennek sokszorosa, 2,1 millió dollár, vagyis 700 millió forint. Ezt azonban csak egyszer kell beadni, igaz, ennek még a gyerek két éves kora előtt meg kell történnie.

Ezért fut versenyt most az idővel a másfél éves Zente családja, akiknek jelenleg is egy ország szorít.

A kezelés a csillagászati ára miatt világszerte hatalmas vitákat vált ki. Az Egyesült Államokban például évente 400 gyerek születik ezzel a rendellenességgel, akik kezelés híján általában nem érik meg a második életévüket. Az egészségbiztosítók azonban ott is túl nagy tehernek érzik a gyógymód finanszírozását, még úgy is, hogy a Novartis felajánlotta, egy-egy kezelés összegét öt év alatt, 425.000 ezer dolláros törlesztőrészletekben fizessék ki.

Az amerikai média az elmúlt hónapokban egymás után mutatta be az érintett családokat, és a küzdelmüket az ottani egészségbiztosítókkal.

A Missouri állambeli Olthoff család 11 hónapos kisfiának, Isaacnak a kezelését például kezdetben arra hivatkozva utasították el, hogy már „túlkoros” hozzá. Az Aetna nevű biztosító ugyanis csak a 9 hónapnál fiatalabb gyerekek esetében vállalta a teljes költséget, arra hivatkozva, hogy a gyógyszert is csak 9 hónaposnál fiatalabb gyerekeken tesztelték. A Business Insider riportja azonban ráirányította a figyelmet többek közt ennek a családnak a biztosítóval folytatott harcára is, és arra, hogy a kezelés megkezdésében minden nap számít.

Az Aetna végül meghátrált.

Hozzájárultak Isaac kezeléséhez, és ahhoz is, hogy a kritikus két éves korig minden SMA-beteg gyerek megkaphassa a gyógyszert.

A témát sok másik tekintélyes amerikai médium, köztük az NBC News, a Wall Street Journal, és a Washington Post is felkapta. Ez utóbbi következményeként a legnagyobb egészségbiztosító, a UnitedHealth is meggondolta magát, és végül kifizette annak a két SMA-beteg kisgyereknek a kezelését, akikről a lap írt.

Vannak azonban a tengerentúlon is, akik Zente családjához hasonlóan közösségi gyűjtéshez folyamodtak. A Bloomberg Eliana Cohen esetét hozta példának. A kislánynál 8 hónapos korában vették észre, hogy valami nincs rendben, mert még kúszni is alig tudott. Az orvosok megnyugtatták a szülőket, hogy mindennek eljön az ideje. Mivel Eliana mozgása nem fejlődött, kezelni kezdték téves diagnózis alapján.

Mire kiderült, hogy SMA-ban szenved, alig egy hónapja volt a kétéves korig.

Miután a biztosító megtagadta a kezelés finanszírozását, a szülők a Chesed Fund nevű, közösségi gyűjtésekre létrehozott szervezethez fordultak. Az anya videó-üzenete nyomán több mint 23 millióan adakoztak, volt, aki csak 5 dollárt, de egy névtelen jótevőtől 285 ezer dollár érkezett.

VIDEÓ: az anya üzenete

Öt nap alatt összegyűlt a 2,1 millió dollár. Eliana egy nappal második születésnapja után megkapta a Zolgensmát.