Elpusztítja a rákos sejteket az izraeliek forradalmian új génszerkesztő rendszere
A Tel Aviv-i Egyetem (TAU) kutatói kimutatták, hogy a CRISPR rendszer nagyon hatékony az áttétes daganatok kezelésében, ami jelentős lépés a rákgyógyításban. A kutatók új lipid nanorészecske-alapú szállító rendszert fejlesztettek ki, amely kifejezetten a rákos sejteket célozza meg és genetikai manipulációval pusztítja el őket. A CRISPR-LNP-nek nevezett rendszer genetikai hírvivőt (messenger RNS) hordoz, amely a Cas9 CRISPR enzimet kódolja, amely molekuláris ollóként működik, így gyakorlatilag elvágja a sejtek DNS-ét - írta a medicalexpress.
A forradalmi kutatást Dan Peer professzor, az egyetem kutatásért és fejlesztésért felelős alelnöke, valamint a TAU Shmunis Biomedicina és Rákkutató Iskolájának Precíziós Nanomedicina Laboratóriumának vezetője irányította.
Az úttörő tanulmány eredményeit, amelyet az ICRF (Izraeli Rákkutatási Alap) finanszírozott, 2020 novemberében tették közzé a Science Advances folyóiratban.
"Ez az első olyan tanulmány a világon, amely bebizonyítja, hogy a CRISPR genomszerkesztő rendszer felhasználható a daganatos élő állatok hatékony kezelésére" - mondta Prof. Peer.
"Hangsúlyozni kell, hogy ez nem kemoterápia. Nincsenek mellékhatások, és az így kezelt rákos sejtek soha többé nem válnak aktívvá.
A Cas9 molekuláris ollója elvágja a rákos sejt DNS-ét, ezáltal semlegesíti és tartósan megakadályozza a kiújulást."
A rák kezelésére szolgáló új technológia kipróbálásához Peer professzor és csapata a legveszélyesebb daganatok közül választott kettőt, ezek: a glioblastoma és metasztatikus petefészekrák.
A glioblastoma a legagresszívebb típusú agydaganat, amelynek várható élettartama a diagnózis után 15 hónap, az ötéves túlélési arány pedig csak 3%. A kutatók kimutatták, hogy egyetlen CRISPR-LNP kezelés megduplázta a glioblastoma daganatos egerek átlagos várható élettartamát, mintegy 30% -kal javítva azok teljes túlélési arányát.
A petefészekrák a nők egyik fő halálozási oka és a női reproduktív rendszer leghalálosabb rákja. A legtöbb pácienst a betegség előrehaladott stádiumában diagnosztizálják, amikor az áttétek már elterjedtek az egész testben. Az elmúlt évek fejlődése ellenére a betegek csak egyharmada éli túl ezt a betegséget. A metasztatikus petefészekrákos egereken végzett CRISPR-LNP kezelések 80% -kal megnövelték a túlélési arányukat.
"A CRISPR genomszerkesztő technológia forradalmasította képességünket a gének személyre szabott megzavarására, helyreállítására vagy akár helyettesítésére" - mondta Prof. Peer.
"A klinikai megvalósítás a kutatásban való széleskörű felhasználása ellenére még mindig gyerekcipőben jár, mivel hatékony szállítórendszerre van szükség a CRISPR biztonságos és pontos eljuttatásához a célsejtekhez. Az általunk kifejlesztett szállítási rendszer a rákos sejtek túléléséért felelős DNS-t célozza meg. Ez egy olyan innovatív kezelés az agresszív rákok ellen, amelyeknek ma még nincs hatékony kezelésük" - fogalmazott a kutató.
A szakember hozzátette, hogy a két agresszív rák gyógyítására irányuló kutatások során számos más technológiai megoldásra is rájöttek, amelyek hozzájárulhatnak ritka genetikai betegségek és krónikus vírusos betegségek, mint például az AIDS kezeléséhez.
"Valószínűleg eltart egy ideig, mire az új kezelés embereken is alkalmazható lesz, de bizakodóak vagyunk."
A messenger RNS-t (genetikai hírvivőket) használó molekuláris gyógyszerek egész színtere virágzik - sőt, a jelenleg fejlesztés alatt álló legtöbb COVID-19 vakcina is ezen az elven működik.
"Úgy gondolom, hogy a közeljövőben számos, személyre szabott kezelést fogunk látni a genetikai hírvivők tekintetében - mind a rák, mind a genetikai betegségek esetében" - mondta a professzor.
