Ritka vérbetegséget sikerült kezelni egy új génterápiával több betegnél is
Jelentős javulást tapasztaltak hat, ritka vérbetegségben szenvedő betegnél egy új génterápiának köszönhetően - számolt be róla a Nature Medicine orvostudományi szaklap.
A kaliforniai egyetem (UCLA) kutatócsoportja az úgynevezett X-CGD betegséggel küzdő betegeken tesztelt egy új génterápiát. A krónikus granulomatózis egy nagyon ritka, veleszületett betegség, ami immunhiányos állapotot okoz a szervezetben. Az ilyen betegeknek nem megfelelően működnek a fehérvérsejtjei, emiatt a szervezet nem tudja leküzdeni a baktériumokat. Mivel sokkal gyengébb az immunrendszerük, sokkal könnyebben is betegednek meg, mint az egészséges emberek. Ezt általában csontvelőátültetéssel lehet kezelni, de az eljárás kockázatokkal is jár, és nagyon nehéz megfelelő donort találni.
Az X-CGD ennek a betegségnek az egyik típusa, ami többségében férfiaknál fordul elő, és az X-kromoszómán lévő egyik gén mutációja okozza. Jelenleg ezt is csontvelőátültetéssel és antibiotikumokkal kezelik.
A kutatók 9 X-CGD betegséggel küzdő embert kezeltek egy új, géntechnológián alapú eljárással három hónapig.
Előbb a vérsejteket alkotó őssejtekből mintát vettek a páciensekből, majd ezeket a sejteket genetikailag módosították, hogy megszabadítsák a mutációtól. Ezután a génszerkesztett őssejteket visszajuttatták a betegek testébe, amelyek immár képesek voltak egészséges, fehérvérsejteket előállítani, amik képesek a fertőzések ellen harcolni.
Ez volt az első olyan kezelés, amellyel az X-CGD betegséget próbálták gyógyítani, és több esetben sikeresnek is bizonyult. A 9 páciens közül ketten sajnos meghaltak a három hónapos tesztidőszak alatt, de kiemelték, hogy nem a kezelés következtében, hanem olyan súlyos fertőzések miatt, amelyekben már hosszabb ideje szenvedtek.
Hat tesztalanynál viszont bevált a génterápia, akiknek ezután már nem kellett antibiotikumokat szedni a betegségek megelőzésére.
A kutatócsoport egyik tagja, dr. Donald Kohn elmondta, hogy egyik betegnél sem lépett fel olyan komplikáció, ami általában a donorsejteknél jelentkezik,
az eredmények pedig legalább olyan jók, sőt talán még jobbak is lettek, mintha transzplantáción estek volna át a tesztalanyok,
akiket egyébként a kezelés után 12-36 hónapig megfigyelés alatt tartottak.
Még ennél is jobb hír, hogy azóta már négy új pácienst is kezeltek a génterápiával, közülük pedig egyiküknél sem lépett fel negatív mellékhatás, és azóta sem kaptak el fertőzéseket.
A kutatócsapat egy nagyobb klinikai vizsgálatot tervez az új kezelés biztonságosságának és hatékonyságának további tesztelésére. Reményeik szerint egy nap majd széles körben elérhető lesz majd a génterápia.
A címképen a bal oldali képen olyan fehérvérsejtek láthatóak, amelyeket az egyik X-CGD-s betegből vettek a kezelés előtt. A jobb oldali képen ugyanannak a páciensnek a fehérvérsejtjei vannak már a génterápia után.
Forrás: IFL Science