Meghalt két SMA-ban szenvedő kisgyerek a Zolgensma-kezelés után külföldön
Meghalt két SMA-s gyerek, miután megkapták a Zolgensma nevű gyógyszert külföldön. A gyártó küldött jelentést a két halálesetről, ami Oroszországban és Kazahsztánban történt. A gyerekek halálát akut májelégtelenség okozta. Ez a mellékhatás korábban is ismert volt a gyártó szerint és azt írták, a gyógyszer előnyei az esetleges kockázatokhoz képest még mindig nagyobbak. A Zolgensma Magyarországon is elérhető a gerinceredetű izomsorvadásban szenvedőknek.
A nagyon drága készítményt hazánkban is alkalmazták több, hasonló betegségben szenvedő gyereknél, például az általunk is bemutatott Zenténél és Noelnél is.
Két gyereknél azonban – Oroszországban, illetve Kazahsztánban – súlyos mellékhatások léptek fel a gyógyszertől, és ez az életükbe került. Erről a gyártó, a Novartis adott ki közleményt, amelyet az RTL Híradójának is elküldtek. Azt írták, „a két sajnálatos haláleset 5-6 héttel az infúziós kezelés után történt.”
Azt is írták, hogy „világszerte már több mint 2300 beteg kapta meg a készítményt” és szerintük „a gyógyszer használatának előnyei az esetleges kockázatokhoz képest jelentősen nagyobbak”. A Híradónak nyilatkozó orvos szerint - mint több más génkezelés - a Zolgensma is áttörő állapotjavulást hozhat, de közben a szervezetet is megterhelheti. Késmáry András elmondta:
Ezért fontos a génterápia előtt és közben is a folyamatos orvosi megfigyelés. Az SMA egy rendkívül ritka genetikai betegség 8-10 ezer emberből egyet érint. Kezelés nélkül a kétéves kort sem élné meg sok gyermek.
