EGÉSZSÉG
A Rovatból

Nem számíthatnak állami támogatásra a Duchenne-szindrómás gyerekek szülei

Túl nagy a betegség kezelésére alkalmas génterápia kockázata, ezért nem támogatja azt az egyedi gyógyszerkérelmek elbírálásáért felelős szervezet.


Nem várható állami támogatás a Duchenne-szindróma kezelésére alkalmas génterápiára – derült ki a Magyar Egészség-gazdasági Társaság konferenciáján.

A Telex beszámolója szerint a Batthyány-Strattmann László Alapítvány a Gyógyításért (BSLAGY) szervezet úgy döntött,

nem támogatja a terápiát, mert annak elutasítását javasolja az Európai Gyógyszerügynökség.

„Vártunk, megnéztük a kockázatot, és nagyon fontos volt, hogy ne engedjünk ki olyan támogatást, ahol nagy a kockázat” – mondta Kovácsné Putnoki Katalin, a szervezetet irányító kuratórium elnöke.

A Duchenne-féle izomsorvadás több száz gyereket érinthet Magyarországon, pontos számot nem tudni. Ez a betegség szinte kizárólag a fiúkat érinti, és eddig halálosnak számított. A gyerekek tinédzser korukra ágyhoz kötötté váltak, és mindössze 20-30 évig élhettek. Nemrég megjelent egy génterápiás kezelés, amely megállíthatja a folyamatot, ha a gyerek még tud járni. Ez azonban csak külföldön elérhető, és több mint egymilliárd forintba kerül.

Ádin volt az első magyar kisfiú, aki Dubajban megkapta a génterápiát. A család egy alapítványon keresztül gyűjtötte össze az árát. Az édesanya korábban az RTL Híradónak azt mondta, kisfia azóta nagyon sokat fejlődött, azt viszont nem lehet tudni, ez meddig, hány éves koráig lesz hatásos. A génterápiát ugyanis csak egyszer kaphatják meg az érintett gyerekek, mivel utána ellenáll a szervezetük.

Egy másik kisfiú, Pénzes Márk szülei is gyűjtést indítottak, hogy gyermekük megkaphassa a génterápiás kezelést. Ebben a cikkünkben megismerheted a 6 éves kisfiú történetét és megtudhatod, hogyan segíthetsz neki.

Magyarországon az egyetlen terápia, amit az állam támogat, a szteroidos kezelés. A szülők azt szeretnék elérni, hogy itthon is elérhetők legyenek a legmodernebb kezelések, megfizethető áron.

„Az összes szülőnek szerintem az a közös célja, hogy maradhassunk Magyarországon ezzel a problémával, és ne kelljen elköltöznünk akár egy jobb szteroidért, akár a terápiáért”

– mondta korábban Sági Judit, az egyik érintett szülő az RTL Híradónak.

A Belügyminisztérium májusban azt közölte, hogyha az európai gyógyszerhatóság engedélyezi a forgalmazást, akkor lesz lehetőség a génterápia hazai alkalmazásával kapcsolatos döntésre. Mivel az engedélyezés egyelőre nem történt meg, az egyedi gyógyszerkérelmek elbírálásáért felelős BSLAGY sem támogatja a kezelést itthon.

Ehelyett a hagyományosabb terápiás készítmények támogatását vizsgálják a Duchenne-szindrómára, és tárgyalásokat kezdenek a forgalmazókkal.

Az Elevidys génterápiát az amerikai Sarepta Therapeutics, egy orvosi kutatással és gyógyszerfejlesztéssel foglalkozó vállalat fejlesztette ki. Ez az egyetlen génterápia, amelyet a Duchenne-féle izomdisztrófia kezelésére engedélyeztek az Egyesült Államokban, de elérhető még az Egyesült Arab Emírségekben, Katarban, Kuvaitban, Ománban és Bahreinben is.

A 4 éves kortól ajánlott kezelés egy egyszeri dózisú, adeno-asszociált vírus (AAV) alapú génterápia intravénás infúzióban, amelynek célja a betegség mögöttes genetikai okának – a disztrofin fehérje hiányát eredményező mutációknak – kezelése egy olyan transzgén bejuttatásával, amely mikro-disztrofin termelését eredményezi a vázizomzatban - olvasható a Magyar Izomdisztrófia Társaság honlapján. Júniusi cikkük szerint kb. 900 beteg kezelése történt meg a klinikai vizsgálatok során és a kereskedelmi alkalmazásban együttvéve, mely közül kb. 140 egyén volt nem járóképes.

Az Elevidys terápia eddig ismert mellékhatásai közé tartozik az allergiás infúziós reakció, a szívizomgyulladás, az izomgyulladás, májenzimek emelkedése, hányás, hányinger, láz, vérlemezke-szám csökkenés.

A génterápia alkalmazását követően két betegnél történt haláleset.

Először márciusában adott hírt a Sarepta Therapeutics az első, fatális kimenetelű májelégtelenségről, melyet Elevidys terápiát követően észleltek egy nem járóképes Duchenne féle izomdisztrófiában szenvedő betegnél. Akkor átmenetileg szüneteltették a klinikai vizsgálatokat, de mivel a hatóságok véleménye alapján a gyógyszer biztonságossági profilja nem változott, végül folytatódtak a vizsgálatok. Az alkalmazási előiratot viszont kiegészítették a potenciálisan fatális akut májelégtelenség megemlítésével.

A második halálos kimenetelű akut májelégtelenséget június közepén jelentették, ezúttal is egy nem járóképes Duchenne-szindrómás beteg esetében. Ezután a Sarepta

a génterápia alkalmazásának előny-kockázat arányát kedvezőről nem kedvező-re változtatta nem járóképes Duchenne féle izomdisztrófiában. A vállalat fel is függesztette a kereskedelmi forgalomban kapható Elevidys szállítását nem járóképes betegek részére, illetve szünetelteti a klinikai vizsgálatot.

Akkor azt közölték, hogy klinikai szakértőkből álló testülettel konzultálva és a szabályozó hatóságokkal együttműködve törekszenek a kockázatok minimalizálására, és egy fokozott immunszuppresszív kezelési rendet fejlesztenek ki a fatális májelégtelenség kialakulásának megelőzése céljából.

A génterápiát követően észlelt két haláleset miatt júliusban az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) utasította a Sareptát, hogy függessze fel az Elevidys szállítását. Az Európai Gyógyszerügynökség pedig közölte, hogy nem ajánlja a génterápia forgalomba hozatalának engedélyezését az Európai Unióban.


Link másolása
KÖVESS MINKET:

Népszerű
Ajánljuk
Címlapról ajánljuk


EGÉSZSÉG
A Rovatból
Soha ne igyál olyan ásványvizet, aminek lejárt a minőségmegőrzési ideje – mutatjuk, miért
Szakértők szerint a műanyag idővel mikroműanyag-részecskékre esik szét, amelyek a vízbe kerülhetnek. Friss kutatások tüdőszövetben, méhlepényben, anyatejben és vérben is kimutatták ezeket.


A palackozott víz ritkán romlik meg rövid idő alatt, mégis érdemes figyelni a csomagolására. Szakértők szerint a műanyag palack idővel bomlik, és ezzel együtt nőhet annak esélye, hogy mikroműanyagok kerülnek a vízbe.

A minőségmegőrzési dátum jellemzően 18–24 hónap, de ez a jelölés a palackra vonatkozik, nem magára a vízre.

A dátumon belül az íz és a minőség általában rendben marad, utána viszont nagyobb lehet a részecskék lenyelésének kockázata, amelyet a bélrákkal, agykárosodással és a terméketlenséggel is összefüggésbe hoztak, derül ki a Daily Mail cikkéből.

A Natural Hydration Council szerint a víz a dátum után is fogyasztható. Más vélemények úgy látják, hogy a mikroműanyagok már a gyártásnál megjelenhetnek, és ahogy öregszik a palack, egyre több kerülhet a vízbe.

A mikroműanyagok parányi darabkák, akár 2 mikrométeresek is lehetnek, ami nagyjából egy milliméter kétezred része. Friss vizsgálatok tüdőszövetben, méhlepényben, anyatejben és vérben is találtak ilyen részecskéket, ami felveti, meddig juthatnak el a szervezetben. Dr. Sherri Mason, a WHO-val együttműködő, édesvízi műanyagszennyezést kutató szakértő így fogalmazott: „Összefüggést látunk bizonyos ráktípusok gyakoribbá válása, az alacsonyabb spermaszám, valamint az olyan állapotok, mint az ADHD és az autizmus gyakorisága között. Tudjuk, hogy ezek a környezetben jelen lévő szintetikus vegyi anyagokkal kapcsolatosak, és azt is tudjuk, hogy a műanyagok mintegy eszközként segítik e vegyi anyagok bejutását a testünkbe.”

Az Európai Élelmiszerbiztonsági Hatóság szerint a mikroműanyagok többségét a szervezet kiüríti. Az ENSZ Élelmezésügyi és Mezőgazdasági Szervezete ugyanakkor arra figyelmeztet, hogy egy részük a véráramba kerülhet, és létfontosságú szervekben rakódhat le. Egyre több kutatás hozza összefüggésbe ezeket a részecskéket idegkárosító hatással, krónikus gyulladással, valamint a hormonális és anyagcsere-folyamatok felborulásával.

Egy új tanulmány, amelyet Sara Sajedi, a Concordia Egyetem környezetmenedzsmenttel foglalkozó szakértője vezetett, azt találta, hogy

akik rendszeresen palackozott vizet isznak – még a minőségmegőrzési időn belül is –, évente körülbelül 900 000-rel több mikroműanyag-részecskét visznek be, mint akik csapvizet fogyasztanak.

Sajedi az egyszer használatos műanyag palackok kockázatait „súlyosnak” nevezte, és nagyobb figyelmet sürgetett erre az „égető kérdésre”. Hozzátette: „A mikroműanyagok bélflóra-egyensúlyzavart is okozhatnak, felboríthatják a bélbaktériumok egyensúlyát, és belélegezve légúti betegségekhez vezethetnek. Ezek a széles körű, krónikus egészségügyi kockázatok jelzik, mennyire fontos felismerni és kezelni a nano- és mikroműanyagok hatását az emberi egészség védelmében.”

A minőségmegőrzési időn túl az íz és az illat is romolhat, mert a palack lassan lebomlik, ami befolyásolhatja az érzékszervi tulajdonságokat. Ugyanakkor a PET-részecskéket nem tartják olyan vegyületek hordozóinak, mint a ftalátok vagy a BPA. Ha a palackokat meleg helyen tárolják, napfény éri őket, vagy erős szagú vegyszerek mellett állnak, a műanyag gyorsabban gyengülhet, és ez a víz minőségére is rányomhatja a bélyegét. A PET „lélegző” anyag, vagyis idővel egy kevés víz elpárologhat a palackból, és ezzel együtt könnyebben bejuthatnak szennyező részecskék.

A hét elején megjelent vizsgálat arra utal, hogy az élelmiszer-csomagolásban használt mikroműanyagok a bélrendszert is károsíthatják, és ezzel nőhet a vastagbélrák és a depresszió kockázata. Ausztrál kutatók egészséges önkéntesek székletmintáit elemezték, és azt látták, hogy a mikroműanyagok megváltoztathatják a bélben a mikrobiális működést. Néhány változás olyan mintázatot mutatott, amelyet korábban depresszióhoz és vastagbélrákhoz kötöttek. A szakértők „jelentősnek” nevezték az eredményt, és kiemelték: ez volt az első olyan humán vizsgálat, amely bizonyította, hogy a mikroműanyagok képesek átalakítani a bélmikrobiomot.


# Csináld másképp

Te mit csinálnál másképp? - Csatlakozz a klímaváltozás hatásairól, a műanyagmentességről és a zero waste-ről szóló facebook-csoportunkhoz, és oszd meg a véleményedet, tapasztalataidat!

Link másolása
KÖVESS MINKET:

Ajánljuk
EGÉSZSÉG
A Rovatból
„Tűzgolyó a mellkasban” – az orvos, aki túlélte, most figyelmeztet a szívroham egyik furcsa előjelére
A doki először nem hitt a jeleknek. Felsétált a lépcsőn, jött a refluxérzés; leült, és elmúlt. Kiment, kitakarította és arrébb tolta a grillt, a panasz visszatért; leült, és megint csillapodott.


Egy kardiológus súlyos figyelmeztetést adott: szerinte létezik egy „vörös zászló” sorrend, ami azt jelezheti, hogy közel a szívroham. Az orvosok telepakolják a netet tippekkel, mégis sokan legyintenek – egy srác például Hyrox-versenyen „tűzgolyót” érzett a mellkasában, aztán nagy lett a baj – írja a LADbible.

Jeremy London amerikai orvos a YouTube-on oszt meg tanácsokat a szív és a test egészségéről. Korábban sorra vette a gyenge szív jeleit és a szívroham tüneteit, most pedig a saját történetére támaszkodva beszélt a riasztó mintázatról.

„Ha elzáródik egy szívartéria, terhelésre a szív keményebben dolgozik. Az érintett szakasz ilyenkor nem kap elég vért, és jönnek a tünetek: mellkasi nyomás, légszomj; a fájdalom kisugározhat az állkapocsba vagy a karba, de akár gyomorégésre, refluxra emlékeztető panasz is lehet. Ezért hívják ezt a nagy álcázónak. A terhelés–fájdalom–pihenés–megkönnyebbülés sorrend vörös zászló.”

A doki először nem hitt a jeleknek. Felsétált a lépcsőn, jött a refluxérzés; leült, és elmúlt. Kiment, kitakarította és arrébb tolta a grillt, a panasz visszatért; leült, és megint csillapodott.

Végül kiderült: szívrohamról volt szó, London doktor pedig felépült.


Link másolása
KÖVESS MINKET:


EGÉSZSÉG
A Rovatból
Fogyasztóinjekciók: ez történik a pácienssel 4 hét alatt – Egy orvos elmondta, mire számíthat, aki ezt a kezelést kapja
Számos kellemetlen tünettel is meg kell birkóznia annak, akinek a szakember ezt a fogyási módszert javasolja. Arra is figyelmeztet, hogy nem elég a gyógyszer, más is kell a súlycsökkenéshez.


Világszerte emberek milliói, köztük sok hollywoodi híresség is a GLP-1 típusú gyógyszerekkel próbál fogyni. Az Egyesült Államokban nagyjából minden nyolcadik felnőtt – a lakosság 12 százaléka – olyan szereket használ, mint a Wegovy vagy a Mounjaro, amelyek az étvágy csökkentésével és a vércukorszint szabályozásával segítik a fogyást.

Dr. Crystal Wyllie, a ZAVA orvosa részletesen elmondta, mi történik a szervezettel az első négy hétben, ha valaki ezeket a gyógyszereket alkalmazza.

A Mounjaro esetében az első héten 2,5 milligrammos adaggal kezdenek. Ez az időszak arra való, hogy a szervezet fokozatosan hozzászokjon a hatóanyaghoz. Ilyenkor gyakran jelentkezik hányinger, hasmenés vagy székrekedés.

A Wegovy-nál 0,25 milligrammos adaggal indul a kezelés. Már ebben a szakaszban észrevehető az étvágy csökkenése, például tovább tart a jóllakottság érzése. Az orvos ilyenkor azt javasolja, hogy csökkentsük az elfogyasztott étel mennyiségét.

A második héten a Mounjaro használói már erősebben érzik az étvágycsökkenést. Dr. Wyllie szerint: „Azt veheted észre, hogy kevesebbet eszel, és tovább érzed magad jóllakottnak. Fontos ebben a szakaszban, hogy tartsd magad a diétához és a mozgástervhez”.

A Wegovy-nál az adag emelésével tovább csökkenhet az étvágy, és akár a testsúly is megindulhat lefelé.

A harmadik hét nehéz lehet, mert ekkor gyakrabban jelentkeznek a kellemetlen mellékhatások. Mindkét gyógyszer esetén előfordulhat erős hányinger. Az orvos azt tanácsolja, hogy ilyenkor egyszerű, kis adagokat fogyasszunk, és növeljük a vízfogyasztást. Hozzátette: „Ha hányás vagy erős hasi fájdalom jelentkezik, mindenképp menj orvoshoz, hogy kizárják a komolyabb problémákat”.

A negyedik hétre már jól látható a változás – akár a test formájában, akár a testsúlyban. Egy, a ZAVA által készített kutatás szerint a Mounjaro-t használók átlagosan a kezdő testsúlyuk 4 százalékát adják le egy hónap alatt, míg a Wegovy-t szedők körülbelül 2 százalékot. Hosszabb távon, nagyobb adagokkal a Mounjaro 72 hét alatt átlagosan 22,5 százalékos súlycsökkenést hozott, míg a Wegovy esetében ez az arány 17 százalék volt.

Az orvos szerint több tényező is befolyásolja, hogy mennyi súlytól szabadulhat meg valaki – például az életkor, az anyagcsere sebessége, a hormonális változások, valamint az étrend és a mozgás. Azt is hangsúlyozta, hogy ezek a gyógyszerek csak akkor hatékonyak igazán, ha egészséges életmódra váltunk.

Fontos, hogy a beadási ütemet is pontosan betartsuk, és minden nap ugyanabban az időpontban adjuk be az injekciót. Mint mondta:

„A fogyás ezekkel az injekciókkal nem egyik napról a másikra történik, időbe telik, mire látható eredményt hoz”. Hozzátette: „Van, akinél már az első hónapban jelentős fogyás történik, másoknál ez tovább tart. Nagyon fontos, hogy egészséges életmódbeli változtatásokkal támogasd a fogyási folyamatot".

Az Eli Lilly szóvivője ezt nyilatkozta a lapnak:

„A Mounjaro kizárólag szakképzett egészségügyi szakember által felírt recept alapján használható, és csak hivatalosan bejegyzett gyógyszertárak vagy szolgáltatók adhatják ki. Arra biztatjuk a betegeket, hogy konzultáljanak orvosukkal, ha bármilyen mellékhatást tapasztalnak, és hogy megbizonyosodjanak arról, hogy eredeti gyógyszert kapnak.”

A Novo Nordisk szóvivője így fogalmazott: „Az Egyesült Királyságban a Wegovy kiegészítőnek javasolt a csökkentett kalóriatartalmú étrend és fokozott fizikai aktivitás mellett, a testsúlycsökkentés és a szív- és érrendszeri kockázat csökkentése érdekében. Felnőttek esetében a fenntartó adag 2,4 mg hetente egyszer. Az Ozempic 2-es típusú cukorbetegség kezelésére van engedélyezve – nem rendelkezik engedéllyel testsúlycsökkentésre".

Azt is elmondták: „Azt ajánljuk, hogy a betegek az engedélyezett indikációknak megfelelően és egészségügyi szakember felügyelete mellett szedjék ezeket a gyógyszereket. A kezelést az orvossal közösen kell megbeszélni, aki fel tudja mérni, hogy a gyógyszer megfelelő-e az adott beteg számára".

Forrás: Unilad


Link másolása
KÖVESS MINKET:


EGÉSZSÉG
A Rovatból
Covid, influenza vagy nátha? Így ismerheted fel, melyikben szenvedsz
A tünetek hasonlósága miatt nem mindig egyértelmű, melyik betegségről van szó. Összeszedtük, milyen jelekre érdemes figyelni.


Az elmúlt hetekben egyre többen panaszkodnak köhögésre, torokfájásra, náthás tünetekre – mindeközben a Covid új variánsa, a Nimbus is megjelent Magyarországon. Az új koronavírus-változatok miatt nő a fertőzésszám, ezért sokakban felmerül a kérdés: vajon koronavírusról, influenzáról vagy egyszerű megfázásról van szó?

A tünetek között több az átfedés, de vannak olyan jelek, amelyek segíthetnek a különbségtételben.

A koronavírus-fertőzés legjellemzőbb tünetei közé tartozik az orrdugulás, az orrfolyás, a száraz köhögés, az íz- és szaglás hirtelen elvesztése, valamint a fáradtság.

Az újabb variánsok emellett néhány szokatlan tünetet is okozhatnak: sokan számolnak be rekedtségről és erős torokfájásról, amely „olyan érzés, mintha borotvapengék lennének a torokban”. Emellett izomfájdalmak és rendkívüli fáradtság is jelentkezhetnek.

A szakemberek arra kérnek mindenkit, hogy aki ilyen tüneteket tapasztal, maradjon otthon, és forduljon háziorvosához.

Az influenza általában hirtelen, erőteljes tünetekkel kezdődik, szemben a megfázással, amely fokozatosan alakul ki.

A legjellemzőbb tünetei a magas láz, a súlyos izomfájdalom, a fejfájás, a száraz, fájdalmas köhögés és az erős fáradtság.

A betegség jellemzően a téli hónapokban terjed, a hideg időjárás ugyanis kedvez az influenzavírus terjedésének. Ha valaki hirtelen belázasodik, izom- és végtagfájdalmai vannak, és gyorsan romlik az általános közérzete, érdemes orvoshoz fordulnia.

A megfázás – a három betegség közül a legenyhébb – általában lassabban alakul ki, és a tünetei is enyhébbek.

Ezek közé tartozik az orrfolyás vagy orrdugulás, a torokfájás, az enyhe köhögés, valamint az alkalmi, enyhe láz. A megfázás jellemzően néhány napon belül magától elmúlik, de fontos a pihenés és a regeneráció.

A koronavírus kimutatására jelenleg is a PCR-teszt és az antigén gyorsteszt a legmegbízhatóbb módszer. Ezeket orrból vagy torokból vett mintából végzik.

Az influenza kimutatására is létezik teszt, de sokszor a tünetek alapján is felállítható a diagnózis. A megfázást a legtöbb esetben nem szükséges külön vizsgálattal igazolni, mivel enyhe lefolyású és magától is javul.

Enyhébb panaszok esetén otthoni módszerek is segíthetnek.

A mézes fekete retek jól ismert természetes köhögéscsillapító. A közepét ki kell vájni, mézet tenni bele, majd hűvös helyen körülbelül 10 órát állni hagyni. Ezután a mézet ki lehet kanalazni, majd újra megtölteni a retket.

A gyömbér gyulladáscsökkentő hatású, emellett támogatja az immunrendszert. A legjobb frissen felvágva teát készíteni belőle, de por formában is kapható, amit forró vízben lehet feloldani.

A kamillatea szintén jótékony hatású: gyulladáscsökkentő, antibakteriális, nyugtató, valamint segíti a légutak tisztulását. Inhalálással is alkalmazható köhögés esetén.

(via Blikk)


Link másolása
KÖVESS MINKET: